Clarification sur les prérogatives respectives de la HAS et l’ANSM dans l’accès précoce

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Un ultime décret clarifie les prérogatives respectives de la HAS et l’ANSM dans l’accès précoce

Le décret n° 2022-164 du 11 février 2022 publié au Journal officiel (JO) du 12 est venu parachever l’architecture réglementaire sur l’articulation des responsabilités de la Haute Autorité de santé (HAS) et de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) dans le cadre du nouveau dispositif d’autorisations d’accès précoce aux produits de santé.

Ce dernier texte officiel modifie le code de la santé publique (CSP) pour acter le rôle de chacun, d’une part, dans l’évaluation des autorisations d’accès précoce (AAP, anciennes ATU de cohorte), d’autre part, dans celle des autorisations d’accès compassionnel (AAC, anciennes ATU nominatives pour l’essentiel ; voir aussi les interviews sur l’accès au marché). Rappelons que ce nouveau système dérogatoire d’accès et de prise en charge des médicaments est en place depuis la publication au JO du 1er juillet 2021 du décret n° 2021-869 du 30 juin 2021 pris en application de l’article 78 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021.

Répartition des rôles dans l’accès précoce

Dans sa modification du CSP, le décret du 11 février 2022 acte que la HAS décide des AAP, mais après avis conforme de l’ANSM pour les médicaments sans AMM. Cet avis doit comprendre le résumé des caractéristiques produit (RCP), l’étiquetage et la notice, qui sont annexés à l’AAP. Si la HAS décide de restreindre le périmètre des indications d’accès précoce par rapport à celles mentionnées par l’ANSM, cette dernière doit impérativement modifier ces éléments. De son côté, un industriel peut demander à l’ANSM une modification du RCP, de l’étiquetage et de la notice, à l’exclusion de tout ce qui concerne les indications thérapeutiques.

Convention de dédommagement pour le recueil des données

Par ailleurs, ce décret précise que la convention de dédommagement par les industriels des établissements de santé pour le recueil des données de suivi en vie réelle dans le cadre des AAP doit être conforme à un modèle type fixé par arrêté. De même, dans le cadre d’une collecte électronique des données, l’identification et l’authentification doivent utiliser un service dématérialisé mis en œuvre par l’Agence technique de l’information sur l’hospitalisation (ATIH), également désigné par arrêté. Quant aux informations diffusées par l’industriel concernant une AAP ou AAC, elles “ne doivent pas constituer une publicité”.

Quels guichets pour les demandes ?

Rappelons que c’est l’industriel qui fait une demande d’AAP auprès de la HAS, désormais ici guichet unique. Quant aux demandes d’inclusion de patients dans une AAP, elles sont faites par les prescripteurs auprès des industriels concernés via des plateformes en ligne (voir les interviews précédemment parues). Comme les ATUn auparavant, les AAC sont toujours demandées par les prescripteurs auprès de l’ANSM via e-Saturne. L’accès compassionnel relève en effet exclusivement de la compétence de l’ANSM.

Le cadre de prescription compassionnelle (ex-RTU) défini

A cet égard, le décret du 11 février 2022 précise enfin le cadre de prescription compassionnel (CPC) qui correspond pour l’essentiel aux anciennes RTU. Le CPC peut être établi à l’initiative de l’ANSM ou du ministère pour trois ans renouvelables afin de sécuriser des pratiques de prescription hors AMM “en prenant en compte les spécificités relatives aux maladies rares”. Une section relative au CPC est ainsi ajoutée au CSP, listant les éléments qu’il doit préciser (indications concernées, posologie, mode d’administration, effets indésirables, durée de validité…). Les signalements auprès de l’ANSM pour un éventuel CPC peuvent émaner de l’INCa, de centres de référence ou de compétences au sein des filières de maladies rares, de conseils nationaux professionnels ou d’associations de patients agréées. Les OMEDIT transmettent à ces derniers (hors associations de patients) les informations sur les prescriptions hors AMM susceptibles de faire l’objet d’un signalement.

CPC et protocole thérapeutique

Si l’ANSM décide que le CPC est accompagné d’un protocole d’utilisation thérapeutique, celui-ci doit préciser les modalités de suivi des patients et les données à collecter pour les rapports de synthèse envoyés à l’ANSM, avec le rôle de chaque intervenant dans ce suivi, dont les prescripteurs, les pharmaciens (tenus de participer au recueil des données) et l’industriel. Les CPC et leurs protocoles sont publiés sur le site de l’ANSM, de même que la liste des médicaments pour lesquels un CPC n’a pas été établi suite à un signalement. A noter, enfin, qu’un générique ou un biosimilaire du même groupe qu’une spécialité concernée par un CPC “sont réputés couverts” par ce cadre de prescription.

François Silvan