L’espoir de data enfin exploitées… mais une collecte astreignante

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Depuis juillet 2021, un nouveau dispositif d’accès précoce et d’accès compassionnel remplace les ATU. Révolution ou évolution ? Les avis diffèrent sauf sur un point : l’institutionnalisation et l’importance du recueil de données de santé en vie réelle exigé, qui devraient désormais pouvoir être massivement exploitées.

La Haute Autorité de santé (HAS), désormais en charge des décisions d’autorisation d’accès précoce (AAP), rappelle que “l’AAP implique un recueil de données par les prescripteurs et les patients sous la responsabilité du laboratoire. Ces données doivent régulièrement être remises à la HAS pour être évaluées”. La HAS exige une exhaustivité de données qualitatives avec 10% de données manquantes au maximum (voir notre article consacré à la convention de dédommagement[DAE1] ). Et pour cause, les trois objectifs de cette réforme étaient de simplifier les procédures, d’accélérer les délais d’accès aux traitements, mais aussi “d’approfondir les connaissances scientifiques par le renforcement de la collecte des données cliniques en impliquant les patients”.

De fait, pour les professionnels hospitaliers récemment interrogés dans PUI Infos, cette systématisation du recueil de données de vie réelle constitue la principale nouveauté de la réforme. Son intérêt étant d’exploiter enfin à grande échelle ces données, avec l’espoir d’apporter un plus en matière d’information diagnostique et de suivi thérapeutique (une meilleure gestion des toxicités en cancérologie par exemple). Cette accumulation de données permettra aussi de vérifier la présomption d’efficacité du médicament et sera exploitée en vue de l’obtention d’une AMM ou d’un remboursement, que le laboratoire s’engage à solliciter dans la foulée de l’AAP. Ce qui devrait éviter certains cas inextricables de produits sous ATU qui n’ont pas obtenu de remboursement, plaçant les prescripteurs dans des situations impossibles. Une réutilisation à des fins de recherche est également prévue.

Les données concernées

La convention type publiée au Journal officiel du 23 avril 2022 rappelle que les données recueillies sont celles précisées dans le protocole d’utilisation thérapeutique et de collecte des données (PUT-RD), dans le cadre d’une AAP, ou dans le PUT de suivi des patients (PUT-SP), pour un accès compassionnel très précoce (produit en essai clinique) ou dans un cadre de prescription compassionnelle (hors AMM). Ce PUT est soumis par le laboratoire à la HAS au moment de la demande d’AAP. Il recense la périodicité des rapports de synthèse et les données recueillies.

Celles-ci concernent aussi bien les caractéristiques des patients traités que les conditions d’utilisation effective du médicament, la qualité de vie mesurée lors du traitement (de type PROM ou PGIC*, souvent via un questionnaire remis par le médecin en consultation) ou encore des effets indésirables et même potentiellement les caractéristiques des professionnels de santé (voir le rapport de synthèse type à renseigner par le laboratoire)… Les centres de pharmacovigilance doivent aussi être destinataires de ces rapports de synthèse.

Par ailleurs, le prescripteur doit communiquer au patient un document d’information sur ce recueil de données (annexé au PUT), mais le patient ne peut s’y opposer, l’acceptation du traitement imposant cette transmission de données comme obligation légale. La CNIL a publié à l’attention des exploitants un projet de référentiel relatif aux traitements de données à caractère personnel mis en œuvre par le laboratoire exploitant dans le cadre d’une AAP et dans le cadre d’un AAC.

Le médecin à la manœuvre… soutenu par le pharmacien

“L’entreprise qui assure l’exploitation du médicament assure à sa charge le recueil des données. Les prescripteurs lui transmettent à cette fin les données de suivi des patients traités, selon des modalités assurant le respect du secret médical”, note le code de la santé publique (art. L.5121-12 du CSP). Le médecin se connecte aux plateformes des laboratoires afin d’y entrer les données pour chaque patient concerné (fiche signée par le pharmacien) lors de la demande d’accès au traitement, de la première administration, à différents stades de suivi (précisés dans le PUT) et en fin de traitement. Mais concrètement la répartition des tâches entre médecin et pharmacien (tous deux tenus de participer à la collecte de données de par les textes) reste floue. Les équipes peuvent ici se heurter à un manque de temps face à l’importance croissante de la file active des traitements concernés.

De son côté, le laboratoire exploitant doit mettre à disposition les outils nécessaires. Le modèle type de PUT-RD publié par la HAS précise en préambule que “pour faciliter la collecte et l’interprétation des données, il est recommandé de limiter les champs de texte libre et de favoriser le remplissage des fiches sous forme de choix multiples ou de menu déroulant. (…). Les fiches proposées devront refléter l’interface informatique visible par les prescripteurs et pharmaciens”.

Si les établissements doivent bien sûr respecter leurs obligations légales en matière de traitement de données, notamment de RGPD, le laboratoire reste responsable du traitement des données et a la charge réglementaire de leur collecte dans le cadre du PUT.

Des contraintes proches d’un essai clinique ?

Les retours d’expériences dont PUI Infos s’est fait l’écho depuis début 2022 montrent que la gestion du nouveau dispositif d’accès précoce se rapproche dans certains établissements des conditions de “mini essais cliniques” avec leurs eCRF (Electronic Report Case Forms). Avec une difficulté à la clé : la différence entre d’un côté ce que pouvoirs publics et industriels imaginent obtenir comme données, et de l’autre la réalité du terrain et la capacité hospitalière à faire remonter des données complètes et fiables. Surestime-t-on cette capacité au stade actuel ? Certainement, ont déjà laissé entendre plusieurs de nos interlocuteurs : il ne suffit pas “d’appuyer sur un bouton” pour faire remonter des données exhaustives de qualité, fait-on savoir. Il faudra pour cela des moyens d’intégration, de structuration des données, des protocoles de recueil systématiques au fil de l’eau, dans un contexte de multiplication des patients concernés, notamment en cancérologie. Avec un point d’interrogation à ce jour sur l’impact réel de la convention censée dédommager les établissements pour ce recueil de données. A noter, cependant, qu’il est prévu une collecte de données simplifiée au périmètre des RCP dans le cas d’AAP post-AMM.

Données à déclarer pour la prise en charge

Rappelons enfin que dans le cadre d’une AAP, le produit est financé en sus du GHS, au fil de l’eau, ce remboursement étant basé sur le prix d’achat TTC indiqué par l’établissement. Pour cela, le ministère rappelle que “les établissements de santé doivent déclarer l’ensemble des prescriptions des médicaments sous accès précoce et compassionnel administrés à l’hôpital à travers l’outil FICHCOMP du PMSI, grâce au codage par Unité Commune de Dispensation (UCD)”. La transmission du code indication doit être facilitée par “l’adaptation des logiciels d’aide à la prescription, à la dispensation et à la facturation”.

* Patients Reported Outcome Measures et Patients Global Impression of Change.


Sources :

  1. Arrêté du 15 avril 2022 relatif au modèle de convention prévu aux articles R. 5121-70, R. 5121-74-5 et R. 5121-76-6 du code de la santé publique
    https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000045638878
  2. Haute Autorité de santé. Modèle de rapport de synthèse – Accès précoce.
    https://view.officeapps.live.com/op/view.aspx?src=https%3A%2F%2Fwww.has-sante.fr%2Fupload%2Fdocs%2Fapplication%2Fvnd.openxmlformats-officedocument.wordprocessingml.document%2F2021-11%2Fmodele_rapport_de_synthese_ap_v1.docx&wdOrigin=BROWSELINK
  3. Commission nationale informatique & liberté. Référentiel relatif aux traitements de données à caractère personnel mis en œuvre par le laboratoire titulaire des droits d’exploitation d’un médicament bénéficiant d’une autorisation d’accès précoce.
    https://www.cnil.fr/sites/default/files/atoms/files/projet_de_referentiel_-_autorisation_dacces_precoce.pdf
  4. Commission nationale informatique & liberté. Référentiel relatif aux traitements de données à caractère personnel mis en œuvre par le laboratoire titulaire des droits d’exploitation d’un médicament bénéficiant d’une autorisation d’accès compassionnel.
    https://www.cnil.fr/sites/default/files/atoms/files/projet_de_referentiel_-_autorisation_dacces_compassionnel.pdf
  5. Article L5121-12 du Code de Santé Publique
    https://www.legifrance.gouv.fr/codes/article_lc/LEGIARTI000041721215/
  6. Haute Autorité de santé. Modèle de protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD).
    https://www.has-sante.fr/plugins/ModuleXitiKLEE/types/FileDocument/doXiti.jsp?id=p_3274102