RIHN 2.0 et accès équitable aux tests diagnostiques innovants en oncologie : état des lieux et perspectives

F. Penault-Llorca, Clermont-Ferrand, P. Pujol, Montpellier, M. Dahan, Paris, A. Lemoine-Corbel, Villejuif, S. Boucher, F. Bossaert, L. Guéroult-Accolas, V. Montagny, M. Martinez, V. Bitker

© Edimark – Correspondances en Onco-Théranostic, Vol XIV – n° 4

Si la réforme RIHN 2.0 vise à rationaliser l’accès aux tests innovants, elle suscite de vives inquiétudes quant à sa faisabilité réelle, en raison d’une charge administrative lourde et d’une complexité d’accès qui pourraient limiter le recours effectif aux soins. Au-delà de l’évaluation par la HAS, le problème majeur réside dans l’absence d’un modèle économique viable pour les établissements publics et ESPIC une fois les actes inscrits à la nomenclature de droit commun. En effet, l’intégration des coûts dans des forfaits hospitaliers (GHS) non revalorisés oblige ces structures à financer les tests sur leurs propres fonds, créant une distorsion de concurrence avec le privé lucratif et un risque concret de rupture d’accès pour les patients.

Mots-clés : RIHN 2.0 – Tests diagnostiques innovants – Médecine de précision – Accès équitable aux soins – Oncologie moléculaire – Financement en sus des GHS

État des lieux du dispositif RIHN 2.0

Origines et objectifs de la réforme

Face aux limites du RIHN “1.0” (mis en place en 2015), les autorités de santé ont décidé sa refonte via l’article 51 de la loi de financement de la Sécurité sociale (LFSS) 2023 et un décret publié le 29 mars 2024. L’Inspection générale des affaires sociales (IGAS) avait en effet pointé en 2020 que l’accès aux actes innovants était devenu inégalitaire et entravé (asphyxié) par le mode de financement en “enveloppe fermée”, le “prescripteur-payeur” supportant une part importante du coût sans compensation intégrale ¹. Initialement conçu comme un tremplin vers la nomenclature, le RIHN s’était transformé en “zone de stationnement” prolongée pour de nombreux tests innovants, faute de production des données médico-économiques probantes requises et en raison de la prudence des tutelles face à l’impact budgétaire d’un remboursement intégral ¹. Conséquence : un stock de plus de 600 actes était maintenu sur la liste RIHN 1.0 en 2023 ⁴, dont certains devenus d’usage courant sans statut pérenne, et un doublement du volume des actes non identifiables pour leur intérêt thérapeutique. La réforme RIHN 2.0 vise donc à redynamiser ce processus et à le recentrer sur le recueil de données (peu mobilisé dans le 1.0) et l’évaluation rapide de la valeur médicale des innovations (tableau I).

[Tableau 1]
Principales différences entre l’ancien RIHN 1.0 et le nouveau dispositif RIHN 2.0 (LAHN)

Quatre objectifs stratégiques

Modalités d’évaluation et parcours d’inscription

Le RIHN 2.0, également appelé “liste des actes innovants hors nomenclature” (LAHN), est désormais encadré par une procédure nationale unifiée. Tout candidat à la liste doit faire l’objet d’une demande d’inscription déposée via la plateforme dédiée (ouverte depuis décembre 2024).

Les critères d’éligibilité ont été clarifiés : le dossier doit concerner un acte de biologie médicale ou d’anatomopathologie innovant (y compris un test compagnon d’un médicament en accès précoce), présenter un protocole de recueil de données cliniques ou médico­économiques pour évaluer l’acte, et être porté, soit par un Conseil national professionnel (CNP) compétent, soit par l’exploitant d’un dispositif de diagnostic in vitro ². Dans les deux cas, celui qui dépose le dossier devient le responsable légal et financier du recueil de données.

La Haute Autorité de santé joue un rôle central

Une Commission d’évaluation des technologies de santé diagnostiques, pronostiques et prédictives (CEDiag) a été créée pour examiner ces actes innovants. À l’entrée, la HAS dispose de 90 jours pour évaluer chaque dossier sur le plan médical et organisationnel, en jugeant du caractère innovant de l’acte (au regard de critères réglementaires) et de la pertinence de l’étude proposée. Un avis favorable de la HAS, attestant que l’acte est innovant et que le projet d’étude est solide, permet au ministère (DGOS) de statuer sur l’inscription et la prise en charge financière dans un délai de 60 jours supplémentaires. À la sortie, après une période de présence sur la liste, la HAS doit réévaluer l’acte pour déterminer s’il a démontré une valeur clinique et médico­économique suffisante en vie réelle et peut intégrer la nomenclature de droit commun (Nomenclature des actes de biologie médicale (NABM) ou Classification commune des actes médicaux (CCAM)) ou, au contraire, être exclu. Cette double évaluation entrée/sortie par la HAS est une innovation majeure du RIHN 2.0, substituant à l’ancien dispositif permissif un véritable principe de “financement contre preuves” ⁵.

Contraintes administratives et suivi

La formalisation du RIHN 2.0 s’accompagne de nouvelles exigences administratives, garantes de sa rigueur. Un arrêté du 25 novembre 2024 a défini le modèle du dossier de demande et la liste précise des pièces justificatives à fournir ⁶. Le dossier doit notamment comporter un argumentaire démontrant l’adéquation de l’acte aux critères d’éligibilité, appuyé de tous les éléments probants disponibles. La charge administrative de constitution de ces dossiers est non négligeable, tant pour les porteurs (CNP ou industriels) que pour la HAS, qui devra instruire un flux continu de demandes. En contrepartie, le calendrier resserré (décision en 5 mois maximum après dépôt) vise à éviter les longues attentes du passé. Il est à noter que la procédure est désormais ouverte en continu (dépôt au fil de l’eau), et non plus par campagnes périodiques, ce qui devrait améliorer la réactivité du dispositif ⁶.

La condition à cette agilité est la nécessité pour la HAS et le ministère de disposer de ressources suffisantes (experts, moyens d’analyse) pour absorber le volume potentiellement important de demandes et assurer un suivi étroit du recueil de données du RIHN 2.0.

Financement et perspectives budgétaires

Le RIHN 2.0 conserve le principe d’une prise en charge dérogatoire via des financements dédiés hors nomenclature, mais il en réforme les modalités pour les rendre transitoires et soutenables. Historiquement, le RIHN reposait sur une enveloppe fermée adossée aux crédits MERRI (Missions d’enseignement, de recherche, de référence et d’innovation), restée longtemps stable (380 M€ par an, puis portée à près de 490 M€ en 2022 et 523 M€ aujourd’hui), et ne couvrant qu’environ 47 % des dépenses réelles liées aux actes innovants en 2018 (financement partiel équivalent en 2025).

Ce financement demeure partiel, car les tarifs RIHN sont inférieurs au coût total et le versement n’intervient que l’année suivante. Cela génère un reste à charge pour les établissements prescripteurs, une contrainte qui s’applique toujours aux actes maintenus dans le RIHN 1.0 durant la transition.

Le RIHN 2.0 unifie désormais l’ensemble des actes innovants dans une liste nationale unique (LAHN) financée sur fonds MERRI “ligne G03”. Surtout, la prise en charge est assortie d’une limite de durée : les actes déjà présents en 2024 sur la liste 1.0 ne le seront qu’à titre transitoire, avec une décote de 20 % par an dès 2025 (ramenée à 10 % pour les années suivantes selon un décret à venir ^[7]) sur leur valeur de remboursement en l’absence d’avis favorable de la HAS pour un remboursement permanent (10 % par an après la première décote selon un dernier positionnement du ministère mais non confirmé). Cette échéance à 2028 (ou 2032 selon des décotes à 20 % ou 10 %) vise à vider progressivement le RIHN 1.0 d’ici quelques années. Pour les nouveaux actes admis via le guichet RIHN 2.0, la durée de prise en charge serait de 6 ans renouvelable une fois (soit 12 ans au total au maximum), avec l’objectif que, d’ici ce terme, une décision soit prise quant à leur intégration ou leur abandon. Le financement transitoire devient donc une course limitée dans le temps, obligeant à produire des résultats probants. Il convient de souligner que le succès de cette approche dépendra de l’existence, après évaluation positive, de mécanismes de financement en droit commun adaptés (voir infra) pour prendre le relais de la phase transitoire, sans quoi des actes efficaces risqueraient de perdre tout financement une fois le délai écoulé.

Enjeux généraux de l’accès aux tests diagnostiques innovants en France

Malgré la réforme en cours, plusieurs défis transversaux subsistent pour garantir un accès équitable et rapide aux tests diagnostiques de dernière génération en France, notamment en oncologie.

Délais d’accès et rapidité d’évaluation

Le temps nécessaire pour qu’un test innovant soit disponible en routine et remboursé reste une préoccupation majeure. Historiquement, l’évaluation et l’inscription pouvaient prendre plusieurs années, retardant l’accès des patients à des tests pourtant validés scientifiquement. Le nouveau RIHN 2.0 vise à raccourcir ces délais (avis en quelques mois), mais son succès dépendra de la capacité à maintenir un processus agile. Certains acteurs appellent à une évaluation “au fil de l’eau” encore plus réactive, à l’instar des médicaments, soulignant qu’en médecine génomique l’innovation est quasi quotidienne et qu’on “ne peut pas se permettre des délais de trois ou quatre ans, au risque de pertes de chance pour les patients” ⁸. L’enjeu est d’éviter tout retard injustifié entre la disponibilité technique d’un test performant (par exemple un nouveau biomarqueur prédictif) et sa mise à disposition effective pour les cliniciens et patients. Ces enjeux de calendrier sont d’autant plus importants que certains actes pourraient échapper à la décote en cas d’évaluation favorable par la HAS ².

Inégalités territoriales d’accès

L’accès aux tests de pointe a été marqué par des disparités régionales. Sous le RIHN 1.0, l’IGAS a mis en évidence que les établissements n’avaient pas les mêmes moyens pour proposer des actes innovants, en raison du système du prescripteur-payeur pénalisant les hôpitaux prescripteurs de tests externalisés ¹. En 2018, moins de la moitié des coûts totaux étaient réellement financés par l’enveloppe RIHN, créant de facto des restes à charge internes pour certains centres et donc des restrictions d’utilisation de ces tests dans les zones moins dotées financièrement. Bien que le RIHN 2.0 harmonise le financement au niveau national, et à 100 %, d’autres sources d’inégalité pourraient émerger, par exemple entre établissements publics et privés (voir infra). Garantir une équité territoriale impose de veiller à ce que chaque région dispose des plateformes technologiques, des experts et des financements nécessaires pour offrir les tests innovants recommandés et indispensables pour l’accès aux thérapeutiques, qu’ils soient réalisés localement ou via des laboratoires de référence inter-régionaux.

Complexité du parcours de remboursement (inscription à la nomenclature)

Le cheminement réglementaire pour qu’un test quitte le statut dérogatoire et intègre la nomenclature de l’Assurance maladie reste complexe. Il implique des évaluations successives (Commission de la HAS, hiérarchisation, décisions de l’Assurance maladie et ministérielle, négociation tarifaire éventuellement) et peut se heurter à des considérations budgétaires. Dans le passé, l’absence de données d’efficacité remises à la HAS a retardé l’évaluation de nombreux actes, figeant la situation ¹. Aujourd’hui, grâce aux protocoles de recueil de données intégrés au RIHN 2.0, on peut espérer une accélération de ce parcours. Cependant, la capacité d’évaluation de la HAS sera mise à l’épreuve : la nouvelle commission CEDiag doit analyser des dizaines de dossiers complexes par an (127 évaluations d’actes déjà programmées en génomique sur quelques années ⁹), tout en rendant des avis robustes. Le renforcement des ressources de la HAS (en expertise en biologie moléculaire, en épidémiologie, etc) est un enjeu implicite pour tenir les délais et ne pas créer un goulet d’étranglement dans la chaîne d’accès à l’innovation.

Articulation recherche/clinique et génération de preuves

Un facteur clé d’accès rapide réside dans la production de preuves cliniques et médico-économiques démontrant l’utilité d’un test. La France dispose d’un excellent tissu de recherche publique et de réseaux académiques pour évaluer les performances des bio­marqueurs innovants. Cependant, le passage de la recherche au soin bute souvent sur le financement : hors dispositifs comme le RIHN, il est difficile de réaliser un test non remboursé dans la pratique courante, ce qui freine la collecte de données en vie réelle. Le RIHN 2.0 tente de combler cet écart en conditionnant le financement à un protocole d’étude et à un suivi des résultats. Il faudra veiller à ce que les données recueillies (p. ex. via des registres, des cohortes prospectives) soient analysées rapidement et partagées avec la HAS pour alimenter les décisions. Cela suppose une collaboration étroite entre les laboratoires de biologie, les cliniciens, les promoteurs de recherche et la HAS.

Difficultés spécifiques en sortie du RIHN 1.0 pour les établissements publics et ESPIC

La phase de transition actuelle, qui voit d’anciens actes du RIHN 1.0 passer (ou aspirer à passer) dans la nomenclature classique, met en lumière des fragilités particulières du côté des établissements publics (CHU, hôpitaux généraux publics) et des établissements privés à but non lucratif (ESPIC, CLCC). Ces acteurs – historiquement financés par dotation globale puis par la tarification à l’activité (T2A) (groupe homogène de séjours (GHS)) avec des missions d’intérêt général – se retrouvent confrontés à une absence de mécanisme de financement pérenne pour certains tests coûteux lorsque ceux-ci sortent du régime dérogatoire. Plusieurs problèmes ont été identifiés.

Absence de financement dédié pour les actes onéreux une fois inscrits en droit commun

Paradoxalement, l’inscription à la nomenclature de tests jusqu’alors financés via le RIHN 1.0 peut créer un vide financier. En effet, l’approche actuelle consiste souvent à intégrer le coût du test dans les tarifs des GHS hospitaliers existants, sans revalorisation de ces tarifs. Concrètement, lorsqu’un panel de séquençage génétique pratiqué à l’hôpital passe en remboursement de droit commun, son coût vient grever le budget de l’hospitalisation (GHS du patient) ou de la séance de soins, sans apport financier supplémentaire de l’Assurance maladie pour cet acte en particulier. Ainsi, le surcoût du test est supporté à 100 % par l’établissement public/ESPIC. Les cliniques privées, elles, ne sont pas soumises à ce schéma car elles facturent chaque acte directement à l’Assurance maladie (donc un test remboursé en nomenclature leur est payé acte par acte). Conséquence : une nouvelle inégalité émerge entre les établissements publics (et ESPIC) et le secteur privé lucratif. Contrairement à ce dernier, le public est contraint d’absorber le coût des tests dans un tarif forfaitaire global. Or, ce mode de financement est inadapté à des technologies encore immatures : il ne permet pas de couvrir des dépenses qui sont très hétérogènes d’un établissement à l’autre et dont la consommation est en forte croissance. Cette situation a été jugée préoccupante par de nombreux acteurs de terrain, qui estiment que “les conséquences de cette réforme [d’inscription des tests en NABM/CCAM] n’ont pas été anticipées” et que “l’inscription des tests à la nomenclature va créer une nouvelle inégalité entre établissements !” ¹⁰. Elle peut entraîner une inégalité d’accès des patients aux tests innovants et essais cliniques précoces.

Limites du financement par les GHS

Le financement hospitalier T2A/GHS n’est pas conçu pour des actes hyperspécialisés et coûteux en biologie moléculaire ¹¹. Les GHS sont des forfaits calculés sur des moyennes de coût pour une pathologie donnée. Or, la réalisation d’un profilage génomique peut engendrer des coûts de plusieurs milliers d’euros par patient, qui n’étaient pas pris en compte historiquement dans les GHS. Sans ajustement, cela signifie que les hôpitaux pratiquant largement ces tests verront leur coût par séjour augmenter sans compensation équivalente, dégradant leur équilibre financier. À court terme, les établissements risquent de limiter le volume de tests réalisés pour contenir leurs dépenses, malgré l’indication médicale ce qui nuirait évidemment aux patients et à la qualité de la prise en charge.

Risque de non-réalisation de certains tests en pratique courante

Faute de mécanisme compensateur, certains établissements publics ou ESPIC pourraient être contraints de suspendre ou restreindre la réalisation de tests pourtant remboursés, si leur coût net devient insoutenable. Par exemple, un hôpital de moindre taille, confronté à une demande de séquençage de tumeur, pourrait devoir adresser le patient vers un autre centre ou renoncer au test, si le coût dépasse son budget. Ce risque de rupture d’accès est d’autant plus paradoxal que le test serait “remboursé” par l’Assurance maladie dans les cliniques privées – mais en pratique non financé additionnellement dans les établissements publics ou ESPIC. Il en résulte une inquiétude réelle des professionnels de santé et des patients quant à la pérennité de l’offre de tests innovants dans le service public hospitalier. Plusieurs voix (fédérations hospitalières, Unicancer, associations de patients…) se sont élevées pour alerter sur ce scénario, qui pourrait annuler les progrès accomplis en rendant les tests inaccessibles malgré leur inscription officielle ¹⁰.

Transition RIHN 1.0 et incertitude sur les actes non réévalués

À la fin 2024, environ 616 actes figuraient sur les listes RIHN 1.0 et la liste complémentaire. Tous ne seront pas redéposés immédiatement dans le nouveau guichet RIHN 2.0, par manque de données ou d’acteurs en capacité de financer le recueil de données RIHN 2.0 et ayant suffisamment intérêt à le faire. Or, comme indiqué plus haut, une décote tarifaire de 20 % par an s’applique dès 2025 à ces actes “non redéposés”. Cela signifie que les financements alloués via les crédits MERRI vont diminuer progressivement, possiblement disparaître sous 5 à 8 ans (selon l’application d’une décote de 10 % vs 20 % à partir de 2026) pour les actes qui n’auront pas trouvé de solution de remplacement (inscription à la nomenclature ou nouvelle inscription RIHN). Les établissements publics/ESPIC, qui jusqu’ici pouvaient compter sur le RIHN pour financer ces actes, verront ce support s’étioler. Sans action, certains examens innovants pourraient purement et simplement cesser d’être réalisés lorsque la prise en charge transitoire ne suffira plus. Ce problème concerne possiblement des tests utiles mais dont le dossier d’évaluation n’a pas été monté à temps en 2024, ou dont l’industriel a abandonné le développement, etc. C’est une période critique où l’offre de diagnostic pourrait se contracter si des arbitrages ne sont pas faits pour prolonger ou compenser le financement de certains actes jugés indispensables en pratique.

En somme, les établissements publics et ESPIC sont aujourd’hui pris en tenaille entre la fin d’un modèle (fin du RIHN 1.0 et de son enveloppe dédiée) et l’intégration dans un modèle de financement classique qui n’est pas encore suffisamment calibré pour absorber ces innovations coûteuses. Sans ajustements, le risque est double : d’une part, une pression financière accrue sur le service public hospitalier (qui pourrait compromettre d’autres investissements) et, d’autre part, une rupture d’accès aux thérapeutiques pour les patients les plus vulnérables ou en dehors des grands centres urbains, ce qui contredirait l’impératif d’équité.

Vers un mécanisme équitable et soutenable pour un accès homogène aux innovations

Le constat est partagé par l’ensemble des parties prenantes : sans outil spécifique, l’introduction de tests de pointe en pratique courante risque de se faire au détriment du service public ou de manière inégale selon les statuts des établissements.

Il paraît donc indispensable d’identifier et de mettre en place un dispositif de prise en charge dédié aux actes innovants coûteux, recourant à des technologies de type séquençage du génome tumoral, afin de garantir une offre homogène entre secteurs public et privé, ainsi qu’une évolutivité des actes pour accéder aux autorisations de mise sur le marché de toute nouvelle thérapie. Parmi les solutions envisagées figure la création d’une liste de remboursements hors GHS, analogue à la liste en sus utilisée pour les médicaments onéreux à l’hôpital. Un tel mécanisme permettrait que, pour certains tests stratégiques (séquençages complets, tests compagnons indispensables en oncologie), le financement soit assuré directement par l’Assurance maladie en sus des forfaits habituels, évitant ainsi de pénaliser les hôpitaux qui les prescrivent. Cette approche, soutenue par des acteurs comme Unicancer, la Fédération hospitalière de France et plusieurs associations et collectifs, offrirait l’avantage d’une relative simplicité et d’une acceptation par la communauté médicale.

Bien entendu, son déploiement aurait un coût budgétaire non négligeable, qui doit être anticipé et planifié nationalement – mais le déploiement de la médecine personnalisée à grande échelle est la meilleure source actuelle d’optimisation des dépenses, en évitant des traitements non adaptés, aussi délétères pour la santé des patients qu’inutilement coûteux. Parallèlement, d’autres pistes doivent être examinées, pour assurer un financement suffisant de ces tests, même en cas de lenteur de leur évaluation par la HAS ou d’absence de porteur en capacité de financer le recueil de données.

Au-delà du modèle “en sus”, deux pistes structurantes apparaissent comme particulièrement adaptées pour répondre aux besoins différenciés des établissements antérieurement sous dotation globale (ex-DG) pour permettre un accès équitable à ces tests quand ils sortent du RIHN.

La création d’un forfait complémentaire au GHS ^[12]

Son implantation s’appuierait sur des cadres réglementaires déjà éprouvés pour d’autres innovations (suppléments aux GHS), avec des retombées administratives limitées pour les hôpitaux.

Une nomenclature hospitalière spécifique NABM/CCAM “public/privé”

Cette option nécessiterait toutefois une refonte technique des outils de facturation et une harmonisation de la nomenclature de biologie entre les secteurs, impliquant un travail transversal entre la DGOS, la CNAM et les fédérations hospitalières.

Conclusion

Le dispositif RIHN 2.0 offre en cette fin d’année 2025 la promesse d’un accès aux innovations fondé sur la preuve et l’accélération de l’évaluation des tests de pointe. Néanmoins, sa démonstration est encore limitée : un seul acte a pour l’heure été évalué favorablement ¹³ et les échanges tarifaires (négociation entre la DGOS et l’industriel porteur du dossier RIHN 2.0 sur le tarif LAHN attendu) s’éternisent. Ce constat impose de repenser le modèle d’évaluation “test par test”, qui ne peut suivre le rythme de mise à jour de nouveaux bio­marqueurs, conditionnant une adaptation de plus en plus fine aux profils des patients. Par ailleurs, il ne s’agit que d’une pièce du puzzle : la réussite complète, du laboratoire de recherche jusqu’au lit du patient, passera par l’adoption de mesures ­complémentaires pour le financement pérenne des actes validés et pour l’ensemble des établissements, dans un cadre juste pour tous les acteurs du soin.

Les décideurs disposent aujourd’hui d’un état des lieux clair et des alertes émanant des professionnels de la santé et des patients inquiets de ne pas pouvoir accéder aux innovations thérapeutiques : il leur appartient de construire, avec l’ensemble des parties prenantes, le modèle soutenable qui garantira que chaque innovation utile se traduira en progrès concret pour les patients, sans remise en question du tissu équitable de notre système de santé et de l’accès à la médecine de précision.